“特效药纳入医保！全国首例法布雷患儿进行特异性治疗”

法布里特效药。 苏昊摄影

中新网杭州7月24日电(记者郭其钰实习生 苏礼昊)记者24日从浙江大学医学院附属儿童医院(以下称“浙江大学儿童院”)获悉，我院对全国首例法雷斯病患儿进行了特异性治疗，患者名叫小宇(化名)

“法布雷病是一种罕见的疾病，患病几率只有十万分之一，目前国内只有300多名确诊患者。 ”。 浙江大学医院肾脏泌尿中心主任毛建华介绍说，法布雷病症状无特异性，早期经常出现手脚烧灼样疼痛等症状，如不加以控制，将引起肾脏、心脏、脑血管等多系统损害，减少预期寿命。

2年前感到四肢疼痛，辗转多家医院后，今年被诊断为法布雷病，期待有治疗疾病的特效药。 24日，在完成一系列检查后，小宇顺利注射了第一批特效药。 这也是全国首例法布雷病患儿的特异性治疗。 接着，小宇每半个月接受一次特效药注射。

据悉，今年5月，法布莱的特异性治疗药物法布里彭进入中国市场。 7月，该药被纳入浙江省医疗保险目录。

“现在小宇一年的药物费用是88.8万元，随着他年龄的增长，这个数字很快就会达到100万元。 ”。 毛建华表示，特效药纳入医疗保险后，患者只需支付总费用的20%，每年费用不超过10万元，将大大缓解患者和家庭的经济负担。

毛建华表示，将特效药纳入医疗保险，开展儿童患者特异性治疗，将对处理“医无所药”、“药无所保”难题起到积极作用，使患者不怕昂贵的治疗费用。 并提高社会和医务人员对罕见病的认识，落实真正有价值的治疗方案。 (完)