“罕见病“天价药”进医保博弈：最大的阻碍是什么？”

每次医保药品目录调整后，药企、患者、医保部门三者的博弈就会变得很微妙。 今年去风口浪尖的是治疗脊髓性肌萎缩症( sma )的药物诺西纳生钠注射液。

国家医疗保险局发布的《年国家医疗保险药品目录调整工作方案(意见征集稿)》(以下简称《意见征集稿》)是当日“一针药销售70万”的sma患儿家庭难以支付天价药费的新闻，也在网上引起广泛关注。

诺西纳生钠注射液在业界被称为“天价”进口药，在昂贵而有名的罕见病药中，诺西纳生钠的价格排名靠前。 《中国罕见病医疗保障城市报告》显示，6种儿童年治疗费用超过百万，未纳入医疗保险，在无仿制药的罕见病药品中，无希钠用于儿童治疗的费用以年209万元位居首位。

sma患儿家属的需要是减轻药费负担，首先希望该药能参加医疗保险。 该药物制造商渤健在随后的声明中呼吁，企业建立多种联合支付机制，与国家和地方政府相关部门保持积极的信息表达，进一步提高中国sma患者获取药物的可能性。

根据渤健的声明和国家医保局的上述征求意见稿，诺西钠符合申请参加今年医保谈判的条件，列入医保谈判名单，对最终能否纳入医保目录，专家评审和公司“最有诚意”的价格

需要关注的是，像高价药品这样的可达性并不是因为加入了医疗保险而被彻底处理的，反而只是开始。 作为乙类药品，除了各地门诊报销政策不同外，天价药物在医保内可报销的比例有限，议价后价格也非常高，医保后自费的比例也不是所有家庭都能承受的。

第一财经记者采访的许多专家表示，我国经济的快速发展，我国以“保基本”为根本的基本医疗保险制度，难以独立掌管罕见患者的“药神”。 处理罕见病医疗费问题，应尽快建立药品使用保障机制，包括基本医疗保险、大病救助、财政专项基金、社会援助等。

“天价药”进入医疗保险需要几次关注

8月10日，为期一周的国家医疗保险药品目录调整工作方案意见征集结束。 征求意见稿指出，年度药品目录调整工作已经进入准备阶段，8月将发布公司申报指南。 根据年药品目录的调整范围，符合条件的公司可以按规定向国家医疗保险中心提交必要的资料。 对资料进行形式审查，公示形式审查合格的药品。

意见征集稿记载的《年度药品目录可纳入的新药品范围》，包括临床需要境外新药名单、鼓励复制药品目录或鼓励儿童药品目录的研发申报，于2019年12月31日前经国家药监部批准上市

渤健中国声明称，sma这一罕见病率先受益于国家罕见病相关政策。 年5月，sma被纳入国家《第一个罕见病目录》。 年11月，诺西纳生钠注射液被列入《第一批临床紧急海外新药名单》。 2019年2月，诺西纳生钠注射液通过优先审查批准程序在中国获得批准。

根据国家相关规定，参加2019年国家医疗保险谈判的药品必须是年12月31日前批准的药品。 诺西纳生钠注射液于2019年2月获得批准，不符合参加2019年国家医疗保险谈判的条件。

一位药品经济学专家向第一财经记者表示，根据该药企公布的情况，无钠是临床应急药品，符合今年申报医疗保险目录的谈判条件，公司可以申报。 国家医疗保险局和所有疾病都希望在医疗保险目录中找到治疗药物，由于现有的医疗保险目录中没有治疗sma的药品，国家医疗保险局也非常关注无钠。

但是，最终诺西纳生钠能否列入医疗保险目录，至少需要经过两个重要步骤。

一是在公司申报后的专家考核阶段，医保局组织考核专家进行考核，形成新的转入、直接转出、调用、调整有限支付范围等4个药品的建议清单。 二是竞价谈判时公司报告的价格是否在医保局的判断价格范围内。

第一财经记者了解到，在这一阶段，专家们将探讨药品可以满足哪些临床诉求、效果，得知诺西钠这样的药品以前可以治疗无药可救的疾病，专家们将非常关注。 但是，“在专家评审阶段决定该药是否列入谈判名单时，由于价格过高，专家们必须考虑各地医疗保险基金的承受力。 ”。 上述药品经济学家说。

南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭表示，从社会保障的普适性来说，罕见病和人群应纳入医疗保险范畴，但该病受益者较少，我国医保局基本为“广观、保基本”，罕见病药费较高，

天津大学药学院吴晶教授向第一财经表示，保证投保人无论罹患何种疾病都有药是我国全民医保的目标，但这也需要适应国家经济的快速发展水平。 得了普通病的人可以用药，得了罕见病的人不能用药是不公平的，但是处理这个问题有很多复杂的问题。

“我们不仅要考虑政策的水平公正性，还必须考虑其垂直公正性。 例如患有糖尿病的患者，治疗费用可能一年需要1万元，但如果患有肌肉萎缩症等类似疾病，一年可能需要100万元以上。 投保人肯定会怀疑，既然支付同样的保险费，为什么后者的保障水平会是前者的100倍以上。 这是否也意味着不公平呢？ 所以我们说我们的基本医疗保险必须在这两种公正性之间不断权衡。 ”。 吴晶说。

罕见病药物进入医疗保险的最大障碍

去年医保目录调整的一大亮点是优先考虑癌症和罕见病等重大疾病治疗药物。 波坦、麦格司等7位罕见病用药谈判成功，纳入医保目录乙类范围，使肺动脉高压、丙型尼曼病等罕见病患者摆脱了目录内药物治疗的困境。

根据《中国罕见病医疗保障城市报告》，2019年国家医疗保险目录更新后，目前有38种罕见病药物纳入国家医疗保险，涉及21种罕见病，其中9种享有甲类报销。

至今仍有25种罕见病的药物未纳入国家医疗保险目录，据报道与21种罕见病有关。 其中有12种药物，涉及14种罕见病的适应证，这12种药物中，6种药物的年治疗费用超过百万元，且仿制药不能使用，患者面临着非常大的药品负担。

诺西钠是这6种国内最贵的罕见病药物之一，排在成人治疗费的第6位，儿童治疗费的第1位。

朱铭来说，我国罕见病纳入医疗保险的谈判也刚刚开始，去年从价格稍便宜的药品开始，但纳入医疗保险目录并不意味着患者可以免费，必须观察乙类药物的报销比例有限

第一财经记者也从知情同意处获悉，患者的负担性也是医保局和专家考核纳入天价药物医疗保险时的重要考虑事项。 如果把价格过高的药列入商品目录，患者的自负费用也不是每个家庭都能承受的。 如果这些药不列入目录，医生可能不会给患者开处方，一旦医生出来，自助支付的部分也可能因病陷入贫困，近年来这种情况屡见不鲜。

高价成为了阻碍诺西纳生钠进入医疗保险的最大障碍。 9月份的专家评审也指出，如果能够进入谈判药品清单，在10月的谈判和竞价阶段，药企必须给出医疗保险基金允许范围内的价格，才能进入2021年的医疗保险目录。

在谈判和竞价阶段，国家医保局组织测算专家按基金测算、药物经济学等做法展开判断并提出判断意见。 谈判专家根据判断意见与公司开展谈判或竞价，明确全国统一的医疗保险支付标准，同步确定管理政策。

吴晶教授表示，处理罕见病支付难题必须建立多层次的医疗保障支付体系，基本医疗保险只给出其应出台的基本部分，其他通过专项基金、社会救助等多渠道共同处理，建立和联系这一完善的医疗保障支付体系

建立罕见病医疗保障多渠道支付机制已成为行业共识，地方医疗保险部门也进行了许多有益的探索。

浙江落地唯一一只罕见病专项基金，各基本医疗保险参保人员每年缴费2元，形成1亿元左右专项基金，“报销70万元以上费用、全额”的规定大大减轻了患者个人负担。 以戈谢病为例，儿童患者在杭州市采用特效药转氨酶可获得96%的政府报销，个人每年自费不到3万元。